في 29 يونيوأعلنت شركة Intercept Pharmaceuticalsأنها تلقت طلبًا جديدًا كاملًا للدواء من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بخصوص حمض obeticholic (OCA) الناجم عن التليف الناجم عن التهاب الكبد الدهني غير الكحولي (CRL).صرحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في CRL أنه بناءً على البيانات التي تمت مراجعتها حتى الآن ، فإنها تعتقد أن الفوائد المتوقعة للدواء بناءً على نقاط نهاية تجربة التشريح المرضي البديلة لا تزال غير مؤكدة ، ولا تتجاوز فوائد العلاج المخاطر المحتملة ، لذلك لا دعم تسريع الموافقة على OCA لعلاج مرضى NASH الذين يتسببون في تليف الكبد.

مارك بروزانسكي ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Intercept، علق على النتائج: "أثناء عملية المراجعة ، لم ترسل إدارة الغذاء والدواء معلومات عن تسريع الموافقة على OCA ، ونحن نعتقد اعتقادًا راسخًا أن جميع البيانات المقدمة حتى الآن تفي بمتطلبات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وتدعم بوضوح مخاطر الربح الإيجابية لـ OCA.نحن نأسف لهذا CRL.زادت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تدريجيًا من تعقيد نقاط النهاية النسيجية ، وبالتالي خلقت حاجزًا عاليًا جدًا للمرور.بعيد جدا،OCAفقط في ثلاث مراحل رئيسية.تم تلبية هذا الطلب خلال الدراسة.نخطط للاجتماع مع إدارة الغذاء والدواء في أقرب وقت ممكن لمناقشة كيفية تمرير خطة الموافقة على معلومات قائمة إلغاء الشهادات في المستقبل. "

في السباق للحصول على أول عقار NASH مدرج ، كانت Intercept دائمًا في المركز الرائد وهي حاليًا الشركة الوحيدة التي حصلت على بيانات تجريبية إيجابية في المرحلة المتأخرة.كمنشط قوي ومحدّد لمستقبلات farnesoid X (FXR) ،OCAحقق سابقًا نتائج إيجابية في المرحلة 3 من التجارب السريرية المسماة REGENERATE.وأظهرت البيانات أن معتدلة إلى شديدة NASH الذين تلقوا جرعات عالية منOCAبين المرضى ، تم تحسين ربع أعراض تليف الكبد لدى المرضى بشكل ملحوظ ، ولم تتدهور الحالة.

أوصت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية Intercept بتقديم بيانات فعالية وسلامة مؤقتة إضافية من دراسة REGENERATE المستمرة لدعمهاإمكانات OCAالموافقة المعجلة ، وأشار إلى أن النتائج طويلة المدى للدراسة يجب أن تستمر.

برغم منOCAتمت الموافقة عليه سابقًا لمرض كبدي نادر آخر (PBC) ، مجال NASH ضخم.تشير التقديرات إلى أن NASH تؤثر على ملايين الأشخاص في الولايات المتحدة وحدها.في السابق ، قدر بنك الاستثمار JMP Securities أن ذروة مبيعات أدوية Intercept قد تصل إلى مليارات الدولارات.متأثرًا بهذه الأخبار السيئة ، انخفض سعر سهم Intercept بنحو 40 ٪ يوم الاثنين إلى 47.25 دولارًا للسهم.كما انخفضت أسعار أسهم شركات الأدوية الأخرى التي طورت أيضًا NASH.من بينها ، انخفض Madrigal بنحو 6 ٪ ، وانخفض Viking و Akero و GenFit بنحو 1 ٪.

كتب المحلل في Stifel Derek Archila في تقرير إلى العميل أن الرفض كان بسبب الآثار الجانبية المرتبطة بالعلاج التي حدثت فيالاختبارات السريرية OCA، وهذا هو ، تلقى بعض المرضىعلاج OCAيزيد الكوليسترول الضار في الجسم ، وهذا بدوره يزيد من مخاطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.نظرًا لأن العديد من مرضى NASH يعانون بالفعل من زيادة الوزن أو يعانون من مرض السكري من النوع 2 ، فقد تثير هذه الآثار الجانبية يقظة الهيئات التنظيمية.وفقًا لمتطلبات إدارة الغذاء والدواء للحصول على بيانات اختبار إضافية ، قد يتعين على Intercept الانتظار حتى النصف الثاني على الأقل من عام 2022 لتفسير هذه البيانات.يعتقد التحليل الخارجي أن مثل هذا التأخير الطويل قد يمحو جزءًا من الرصاص المتراكم السابق لـ Intercept ، مما يسمح للمنافسين الآخرين بما في ذلك Madrigal Pharmaceuticals و Viking Therapeutics بالحصول على فرصة للحاق بالركب.