حمض Obeticholic

في 29 يونيو ، أعلنت شركة Intercept Pharmaceuticals أنها تلقت طلبًا جديدًا كاملًا للعقار من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية فيما يتعلق بحمض obeticholic agonist FXR (OCA) للتليف الناجم عن التهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH) خطاب الاستجابة (CRL). صرحت إدارة الغذاء والدواء في CRL أنه بناءً على البيانات التي تمت مراجعتها حتى الآن ، فإنها تعتقد أن الفوائد المتوقعة للدواء بناءً على نقاط نهاية تجربة التشريح المرضي البديلة لا تزال غير مؤكدة ، ولا تتجاوز فوائد العلاج المخاطر المحتملة دعم تسريع الموافقة على OCA لعلاج مرضى NASH الذين يسببون تليف الكبد.

علق مارك بروزانسكي ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Intercept ، على النتائج: "أثناء عملية المراجعة ، لم تقم إدارة الغذاء والدواء مطلقًا بإبلاغ المعلومات حول تسريع الموافقة على OCA ، ونحن نعتقد اعتقادًا راسخًا أن جميع البيانات المقدمة حتى الآن تلبي متطلبات إدارة الغذاء والدواء و يدعم بوضوح مخاطر الربح الإيجابية في OCA. نحن نأسف لهذا CRL. زادت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تدريجيًا من تعقيد نقاط النهاية النسيجية ، وبالتالي خلقت حاجزًا عاليًا جدًا للمرور. حتى الآن ، OCA في ثلاث مراحل رئيسية فقط. تم تلبية هذا الطلب خلال الدراسة. نخطط للاجتماع مع إدارة الغذاء والدواء في أقرب وقت ممكن لمناقشة كيفية تمرير خطة الموافقة على معلومات قائمة إلغاء الشهادات في المستقبل. "

في السباق للحصول على أول عقار NASH مدرج ، كانت Intercept دائمًا في المركز الرائد وهي حاليًا الشركة الوحيدة التي حصلت على بيانات تجريبية إيجابية في المرحلة المتأخرة. باعتباره منبهات مستقبلات فارنسويد إكس (FXR) القوية والمحددة ، حقق OCA سابقًا نتائج إيجابية في المرحلة 3 من التجارب السريرية المسماة REGENERATE. وأظهرت البيانات أن التهاب الكبد الدهني غير الكحولي المتوسط ​​إلى الحاد الذي تلقى جرعات عالية من OCA بين المرضى ، تحسن بشكل ملحوظ ربع أعراض تليف الكبد لدى المرضى ، ولم تتدهور الحالة.

أوصت إدارة الغذاء والدواء بأن تقدم Intercept بيانات فعالية وسلامة مؤقتة إضافية من دراسة REGENERATE الجارية لدعم الموافقة المعجلة المحتملة لـ OCA ، وأشارت إلى أن النتائج طويلة الأجل للدراسة يجب أن تستمر.

على الرغم من أن OCA قد تمت الموافقة عليه سابقًا لمرض كبدي نادر آخر (PBC) ، إلا أن مجال NASH ضخم. تشير التقديرات إلى أن NASH تؤثر على ملايين الأشخاص في الولايات المتحدة وحدها. في السابق ، قدر بنك الاستثمار JMP Securities أن ذروة مبيعات أدوية Intercept قد تصل إلى مليارات الدولارات. متأثرًا بهذه الأخبار السيئة ، انخفض سعر سهم Intercept بنحو 40 ٪ يوم الاثنين إلى 47.25 دولارًا للسهم. كما انخفضت أسعار أسهم شركات الأدوية الأخرى التي طورت أيضًا NASH. من بينها ، انخفض Madrigal بنحو 6 ٪ ، وانخفض Viking و Akero و GenFit بنحو 1 ٪.

كتب المحلل Stifel Derek Archila في تقرير إلى العميل أن الرفض كان بسبب الآثار الجانبية المرتبطة بالعلاج التي حدثت في الاختبار السريري OCA ، أي أن بعض المرضى تلقوا علاج OCA ، وزاد الكوليسترول الضار في الجسم ، والذي بدوره يجعل لديهم نسبة أعلى من مخاطر القلب والأوعية الدموية نظرًا لأن العديد من مرضى NASH يعانون بالفعل من زيادة الوزن أو يعانون من مرض السكري من النوع 2 ، فقد تثير هذه الآثار الجانبية يقظة الهيئات التنظيمية. وفقًا لمتطلبات إدارة الغذاء والدواء للحصول على بيانات اختبار إضافية ، قد يتعين على Intercept الانتظار حتى النصف الثاني على الأقل من عام 2022 لتفسير هذه البيانات. يعتقد التحليل الخارجي أن مثل هذا التأخير الطويل قد يمحو جزءًا من الرصاص المتراكم السابق لـ Intercept ، مما يسمح للمنافسين الآخرين بما في ذلك Madrigal Pharmaceuticals و Viking Therapeutics بالحصول على فرصة للحاق بالركب.


الوقت ما بعد: 11 مايو - 2021