روكسوليتينيبيعد عقار "روكسوليتينيب"، المعروف أيضًا باسم "روكسوليتينيب" في الصين، أحد "الأدوية الجديدة" التي تم إدراجها على نطاق واسع في الإرشادات السريرية لعلاج أمراض الدم في السنوات الأخيرة، وأظهر فعالية واعدة في أمراض تكاثر نقي العظم.
يمكن للعقار المستهدف Jakavi ruxolitinib أن يمنع بشكل فعال تنشيط قناة JAK-STAT بأكملها ويقلل الإشارة المعززة بشكل غير طبيعي للقناة، وبالتالي تحقيق الفعالية. ويمكن استخدامه أيضًا لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض، ولتشوهات موقع JAK1.
روكسوليتينيبهو مثبط كيناز محدد لعلاج المرضى الذين يعانون من التليف النقوي المتوسط ​​أو عالي الخطورة، بما في ذلك التليف النقوي الأولي، وتليف نقوي ما بعد كثرة الصفيحات، وتليف نقوي كثرة الصفيحات بعد الأولي.
دراسة سريرية مماثلة (العدد = 219) تم اختيار المرضى الذين يعانون من التليف النقوي المتوسط ​​الخطورة -2 أو التليف النقوي الأولي عالي الخطورة، أو المرضى الذين يعانون من التليف النقوي بعد داء الكريات الحمر الحقيقي، أو المرضى الذين يعانون من التليف النقوي بعد كثرة الصفيحات الأولية، إلى مجموعتين، إحداهما تتلقى روكسوليتينيب عن طريق الفم 15 إلى 20 ملغم في اليوم. ( ن = 146) والآخر يتلقى دواء مراقبة إيجابي ( ن = 73). كانت نقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية للدراسة هي النسبة المئوية للمرضى الذين يعانون من انخفاض بنسبة ≥35٪ في حجم الطحال (يتم تقييمه عن طريق التصوير بالرنين المغناطيسي أو التصوير المقطعي المحوسب) في الأسابيع 48 و 24 على التوالي. وأظهرت النتائج أن النسبة المئوية للمرضى الذين يعانون من انخفاض في حجم الطحال بنسبة تزيد عن 35% من خط الأساس في الأسبوع 24 كانت 31.9% في مجموعة العلاج مقارنة بـ 0% في المجموعة الضابطة (P <0.0001)؛ وكانت النسبة المئوية للمرضى الذين يعانون من انخفاض أكثر من 35٪ في حجم الطحال من خط الأساس في الأسبوع 48 28.5٪ في مجموعة العلاج مقارنة مع 0٪ في المجموعة الضابطة (P <0.0001). بالإضافة إلى ذلك، أدى عقار روكسوليتينيب أيضًا إلى تقليل الأعراض بشكل عام وتحسين نوعية حياة المرضى بشكل ملحوظ. وبناء على نتائج هاتين التجربتين السريريتين،روكسوليتينيبأصبح أول دواء تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرضى التليف النقوي.