روكسوليتينيب، المعروف أيضًا باسم ruxolitinib في الصين ، هو أحد "الأدوية الجديدة" التي تم إدراجها على نطاق واسع في الإرشادات السريرية لعلاج أمراض الدم في السنوات الأخيرة ، وقد أظهرت فعالية واعدة في أمراض التكاثر النقوي.
يمكن للعقار الموجه Jakavi ruxolitinib أن يثبط بشكل فعال تنشيط قناة JAK-STAT بالكامل ويقلل من إشارة القناة المحسنة بشكل غير طبيعي ، وبالتالي تحقيق الفعالية.يمكن استخدامه أيضًا لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض ، ولعلاج تشوهات موقع JAK1.
روكسوليتينيبهو مثبط للكيناز محدد لعلاج المرضى الذين يعانون من التليف النقوي المتوسط ​​أو عالي الخطورة ، بما في ذلك التليف النقوي الأولي ، والتليف النقوي بعد كثرة الجينات ، وكثرة الصفيحات الأولية بعد الإصابة بالتليف النِقْوِيّ.
دراسة سريرية مماثلة (ن = 219) مرضى تم اختيارهم عشوائياً مع خطر متوسط ​​-2 أو MF أولي عالي الخطورة ، المرضى الذين يعانون من التليف النِقْوِيّ بعد داء الكريات الحمر الحقيقي ، أو المرضى الذين يعانون من التليف النِقْوِيّ بعد كثرة الصفيحات الأولية إلى مجموعتين ، أحدهما يتلقى ruxolitinib عن طريق الفم من 15 إلى 20 ملغ. (ن = 146) والآخر يتلقى عقار تحكم إيجابي (ن = 73).كانت نقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية للدراسة هي النسبة المئوية للمرضى الذين يعانون من انخفاض بنسبة 35 ٪ في حجم الطحال (تم تقييمهم عن طريق التصوير بالرنين المغناطيسي أو التصوير المقطعي المحوسب) في الأسبوعين 48 و 24 ، على التوالي.أظهرت النتائج أن النسبة المئوية للمرضى الذين يعانون من انخفاض في حجم الطحال بأكثر من 35٪ من خط الأساس في الأسبوع 24 كانت 31.9٪ في مجموعة العلاج مقارنة مع 0٪ في المجموعة الضابطة (P <0.0001) ؛وكانت النسبة المئوية للمرضى الذين يعانون من انخفاض في حجم الطحال بأكثر من 35٪ من خط الأساس في الأسبوع 48 28.5٪ في مجموعة العلاج مقارنة مع 0٪ في مجموعة التحكم (P <0.0001).بالإضافة إلى ذلك ، يقلل ruxolitinib أيضًا من الأعراض العامة ويحسن بشكل ملحوظ نوعية الحياة لدى المرضى.بناءً على نتائج هاتين التجربتين السريريتين ،روكسوليتينيبأصبح أول دواء تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرضى التليف النِقْوِيّ.