يُشار إلى التليف النقوي (MF) باسم التليف النقوي (تليف نخاع العظم).وهو أيضًا مرض نادر جدًا.وسبب امراضه غير معروف.المظاهر السريرية النموذجية هي خلايا الدم الحمراء لدى الأطفال وفقر الدم المحبب لدى الأحداث مع وجود عدد كبير من خلايا الدم الحمراء المتساقطة الدمع.غالبًا ما يظهر شفط النخاع العظمي شفطًا جافًا ، وغالبًا ما يتضخم الطحال بشكل ملحوظ بدرجات متفاوتة من تصلب العظام.
تليف النخاع الأولي (PMF) هو اضطراب تكاثر نقوي نسيلي (MPD) من الخلايا الجذعية المكونة للدم.علاج التليف النقوي (تليف نخاع العظم) الأولي داعم في المقام الأول ، بما في ذلك عمليات نقل الدم.يمكن إعطاء هيدروكسي يوريا لكثرة الصفيحات.يمكن ملاحظة المرضى منخفضي الخطورة وبدون أعراض دون علاج.
تم إجراء دراستين عشوائيتين من المرحلة الثالثة (STUDY1 و 2) في المرضى الذين يعانون من MF (MF الأولي ، أو كثرة الصفيحات بعد الأولية MF ، أو كثرة الصفيحات الأولية MF).في كلتا الدراستين ، كان لدى المرضى المسجلين تضخم طحال ملموس على الأقل 5 سم تحت القفص الصدري وكانوا في درجة معتدلة (عاملين تنبؤيين) أو مخاطر عالية (3 أو أكثر من عوامل الإنذار) وفقًا لمعايير إجماع مجموعة العمل الدولية (IWG).
تعتمد الجرعة الأولية من ruxolitinib على عدد الصفائح الدموية.15 مجم مرتين يوميًا للمرضى الذين يعانون من تعداد الصفائح الدموية بين 100 و 200 × 10 ^ 9 / لتر و 20 مجم مرتين يوميًا للمرضى الذين يعانون من تعداد الصفائح الدموية أكبر من 200 × 10 ^ 9 / لتر.
أعطيت الجرعات الفردية حسب التحمل والفعالية للمرضى الذين يعانون من تعداد الصفائح الدموية بين 100 و 125 × 10 ^ 9 / لتر ، مع جرعة قصوى 20 مجم مرتين يوميًا ؛للمرضى الذين يعانون من تعداد الصفائح الدموية بين 75 و 100 × 10 ^ 9 / لتر ، 10 مجم مرتين يوميًا ؛وللمرضى الذين يعانون من تعداد الصفائح الدموية بين 50 وأقل من أو يساوي 75 × 10 ^ 9 / لتر ، مرتين يوميًا بمعدل 5 مجم في كل مرة.
روكسوليتينيبهو أحد مثبطات JAK1 و JAK2 التيروزين كيناز الفموي المعتمد في الاتحاد الأوروبي في أغسطس 2012 لعلاج التليف النقوي المتوسط ​​أو عالي الخطورة ، بما في ذلك التليف النقوي الأولي ، والتليف النقوي بعد كثرة الجينات ، وكثرة الصفيحات الأولية بعد الإصابة بالتليف النِقْوِيّ.حاليًا ، تمت الموافقة على ruxolitinib Jakavi في أكثر من 50 دولة حول العالم ، بما في ذلك الاتحاد الأوروبي وكندا والعديد من البلدان الآسيوية واللاتينية وأمريكا الجنوبية.