الدواء المستهدف لعلاج التليف النقوي: روكسوليتينيب

يشار إلى التليف النقوي (MF) باسم التليف النقوي. وهو أيضًا مرض نادر جدًا. والسبب المرضي له غير معروف. المظاهر السريرية النموذجية هي خلايا الدم الحمراء للأحداث وفقر الدم المحبب للأحداث مع وجود عدد كبير من خلايا الدم الحمراء المسيل للدموع. غالبًا ما يُظهر شفط النخاع العظمي شفطًا جافًا، وغالبًا ما يتضخم الطحال بشكل ملحوظ بدرجات متفاوتة من تصلب العظام.
التليف النقوي الأولي (PMF) هو اضطراب تكاثر نقوي نسيلي (MPD) للخلايا الجذعية المكونة للدم. يعد علاج التليف النقوي الأولي علاجًا داعمًا في المقام الأول، بما في ذلك عمليات نقل الدم. يمكن إعطاء هيدروكسي يوريا لعلاج كثرة الصفيحات. يمكن ملاحظة المرضى ذوي المخاطر المنخفضة وبدون أعراض دون علاج.
تم إجراء دراستين عشوائيتين من المرحلة الثالثة (الدراسة 1 و 2) على المرضى الذين يعانون من التليف النخاعي (التليف الابتدائي، MF بعد كثرة الصفيحات، أو كثرة الصفيحات بعد الابتدائي). في كلتا الدراستين، كان لدى المرضى المسجلين تضخم الطحال واضح لا يقل عن 5 سم تحت القفص الصدري وكانوا في خطر معتدل (2 عوامل إنذار) أو مخاطر عالية (3 عوامل إنذار أو أكثر) وفقًا لمعايير إجماع مجموعة العمل الدولية (IWG).
تعتمد الجرعة الأولية من روكسوليتينيب على عدد الصفائح الدموية. 15 ملغ مرتين يومياً للمرضى الذين لديهم عدد الصفائح الدموية بين 100 و 200 × 10 ^ 9 / لتر و 20 ملغ مرتين يومياً للمرضى الذين لديهم عدد الصفائح الدموية أكبر من 200 × 10 ^ 9 / لتر.
تم إعطاء جرعات فردية وفقًا للتحمل والفعالية للمرضى الذين يتراوح عدد الصفائح الدموية لديهم بين 100 و125 × 10^9/لتر، مع جرعة قصوى تبلغ 20 ملغ مرتين يوميًا؛ للمرضى الذين يتراوح عدد الصفائح الدموية لديهم بين 75 و100 × 10^9/لتر، 10 ملغ مرتين يوميًا؛ وبالنسبة للمرضى الذين يتراوح عدد الصفائح الدموية لديهم بين 50 وأقل من أو يساوي 75 × 10^9/لتر، مرتين يوميًا بجرعة 5 ملغ في كل مرة.
روكسوليتينيبهو مثبط كيناز التيروزين JAK1 وJAK2 عن طريق الفم تمت الموافقة عليه في الاتحاد الأوروبي في أغسطس 2012 لعلاج التليف النقوي المتوسط ​​أو عالي الخطورة، بما في ذلك التليف النقوي الأولي، والتليف النقوي التالي لكثرة الصفيحات وتليف النقوي بعد كثرة الصفيحات. حاليًا، تمت الموافقة على عقار روكسوليتينيب جاكافي في أكثر من 50 دولة حول العالم، بما في ذلك الاتحاد الأوروبي وكندا والعديد من دول آسيا واللاتينية وأمريكا الجنوبية.


وقت النشر: 11 يناير 2022